كشف مركز الملك سلمان لأبحاث الإعاقة على تبنى أحد المشروعات التي تعمل على فتح باب من الأمل لعلاج الأمراض الوراثية المسببة للإعاقة البصرية، وهو مشروع العلاج الجيني باستخدام موروثة MERTK لمرضى حثل الشبكية.

ويعتبر العلاج الجيني خطوة رائدة لعلاج الاضطرابات الناجمة عن طفرة جينية واحدة.
وأوضح المركز أن المشروع مشترك بين مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث ومستشفى الملك خالد التخصصي للعيون وبالتعاون مع جامعات عالمية مرموقة مثل جامعة ستانفورد، جامعة فلوريدا، جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو، جامعة كاليفورنيا، سان دييغو و غيرها من الجامعات والمراكز العلمية المتخصصة.
وبين أن العلاج الجيني إحدى طرق العلاج الحديثة التي تتم عن طريق تزويد المريض بكميات كافية من الجينات السليمة، وذلك لتعويض المريض عن النقص في عمل الجينات المعطوبة.

وتلعب الجينات دورا أساسيا في عمل الخلية، حيث إنها تحمل الشفرة الوراثية التي تمكن الخلايا من إنتاج البروتينات المطلوبة للقيام بوظائف عدة داخل وخارج الخلايا. وفي حالة وجود خلل لأحد الجينات والتي قد ينتج عنها نقص في إنتاج البروتين أو إنتاجه بصورة غير فاعلة، فإن الخلايا تعجز عن القيام بوظائفها بالصورة المطلوبة والتي ينتج عنها العديد من الأمراض كالسرطان والأمراض الوراثية وغيرها.

وتتم عملية استبدال الجين المعطوب أو إمداد الخلايا بالجين المطلوب من خلال نواقل لها القدرة على دخول الخلية وإدخال المادة الوراثية التي تحمل الجين السليم والذي يعمل على إنتاج البروتين المطلوب وتصحيح عمل الخلايا. ومن أشهر النواقل وأكثرها فعالية هي الفيروسات والتي لها القدرة على اختراق جدار الخلايا وإدخال مادتها الوراثية المحتوية على الجين المطلوب