تستعد لجنة استشارية تابعة لإدارة الأغذية والدواء الأمريكية إلى إصدار توصياتها بالموافقة على العلاج الجيني، الذي سيمثل قفزة طبية هائلة على طريق علاج نوع نادر من فقدان الرؤية الوراثي بين الأطفال والشباب. ويعد استبدال جين تالف بآخر جديد يفتح مجالا علاجيا جديدا للمرضى من الأطفال والمراهقين من مرضى أمراض الشبكية الوراثية، والمعروف باسم "خلل ليبر الخلقي" وهو اضطراب يصيب العين يؤثر على الشبكة في المقام الأول، خاصة النسيج الخلفي منها عادة، ما يعاني مرضى هذا الاضطراب من ضعف شديد في الإبصار بدءا من مرحلة الطفولة، لتزداد الحالة سوءا تدريجيا بمرور الوقت.

وشددت اللجنة الاستشارة على إمكانية استعادة العلاج الجيني حاسة الإبصار بين المرضي، خاصة الذين لديهم الرؤية محدودة جدا، بسبب الطفرة الجينية التي تطرأ على جينRPE65. وقال الدكتور ستيفن روز، كبير الباحثين في "مؤسسة مكافحة العمى"، بالنسبة لأولئك الذين تلقوا بالفعل العلاج الجيني، قد تغيرت حياتهم وحالتهم الصحية للأفضل".

وأكد أطباء العيون أنه في حال موافقة اللجنة الإستشارية التابعة "لإدارة الأغذية والدواء" الأمريكية، فإن العلاج سيكون في طريقه إلى أن يصبح أول علاج جيني يتم الموافقة عليه لعلاج مرض وراثي. وقد ساعدت "مؤسسة مكافحة العمى" في تمويل البحوث التي أجريت في هذا الصدد، وعادة ما تتبع "إدارة الأغذية والدواء" الأمريكية مشورة نخبة من الأطباء وخبراء الصحة التابعين لها. ولا يوجد سوى علاج جيني واحد تمت الموافقة عليه من قبل "إدارة الأغذية والدواء الأمريكية، هو العلاج الخاص بالسرطان، الذي تمت الموافقة عليه في أغسطس الماضي.